Eine medizinische Behandlungsform gegen eine seltene Erbkrankheit steht derzeit im Fokus kritischer Beobachtung.
Nach einer Gentherapie mit dem hochpreisigen Medikament Zolgensma sind weltweit neun junge Patienten an Tumoren erkrankt. In zwei dieser Fälle sehen Experten einen möglichen Zusammenhang mit der verabreichten Behandlung. Der Schweizer Pharmakonzern Novartis hat daraufhin die zuständigen Gesundheitsbehörden informiert und die Vorkommnisse öffentlich gemacht.
Untersuchungen und behördliche Schritte
Zolgensma wird zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie eingesetzt, einer schweren Erbkrankheit, bei der betroffene Kinder zunehmend ihre Muskelkraft verlieren und die ohne rechtzeitige Therapie meist im Kleinkindesalter tödlich verläuft. Das rund zwei Millionen Dollar teure Präparat soll einmalig verabreicht werden und direkt an den genetischen Ursachen ansetzen.
Seit der Marktzulassung im Jahr 2019 traten die neun Tumorerkrankungen auf. Nähere Untersuchungen brachten bei zwei der betroffenen Kinder Spuren des viralen Transportmaterials, das für den Gentransfer genutzt wurde, in der DNA zutage. Ob die Therapie ursächlich für die Krebserkrankungen ist, lässt sich zum aktuellen Zeitpunkt jedoch noch nicht abschließend sagen. Ein mögliches Risiko wird in den Fachinformationen des Herstellers ohnehin bereits angeführt. Die erkrankten Kinder stehen unter intensiver medizinischer Betreuung und Überwachung.
Jedes Leben zählt, doch der Fortschritt der modernen Gentherapie fordert höchste wachsame Aufmerksamkeit.
Quelle „heute.at“